Um paciente de 7 anos é diagnosticado com síndrome de Wiskott-Aldrich, uma condição genética extremamente rara ligada ao cromossomo X, que causa imunodeficiência, ttombocitopenia e eczema. Após falha no tratamento convencional, incluindo transfusões de plaquetas e profilaxia antimicrobiana, os pais optam por explorar opções curativas, sendo, inclusive, explicada uma alternativa experimental que tem apresentado excelentes resultados.
Nesse contexto, considerando as informações clínicas e tecnológicas mais recentes, qual das abordagens terapêuticas a seguir seria a mais adequada?
Transplante de medula óssea alogênico de um doador incompatível.
Terapia gênica in vivo com vetores virais administrados sistemicamente.
Transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas não modificadas.
Imunoterapia com base em anticorpos monoclonais específicos.
Terapia gênica ex vivo utilizando vetores lentivirais e células-tronco hematopoiéticas autólogas.