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fenilcetunúria (PKU) é uma condição genética que afeta 1 em...
fenilcetunúria (PKU) é uma condição genética que afeta 1 em cada 25.000 nascidos. Uma terapia gênica para PKU está fase de testes clínicos. O estudo utiliza como vetor o vírus adeno-associado (AAV) modificado. Tal método possibilita a inserção de uma cópia funcional do gene que codifica para a enzima fenilalanina hidroxilase (PAH). Os resultados se mostraram promissores e sugerem que essa terapia gênica pode ser uma opção para o tratamento de longo prazo para PKU. Com base no texto e seus conhecimentos, escolha a alternativa CORRETA:
A
Os adenovírus são vírus de RNA não envelopados com tropismo para tipos celulares específicos. Eles podem ser facilmente modificados e produzidos em grandes quantidades, mas podem não atingir eficiência suficiente na transferência de genes.
B
Os adenovírus são vírus de RNA envelopados com uma ampla gama de hospedeiros. Eles se integram ao genoma da célula hospedeira, proporcionando expressão de longo prazo do gene terapêutico, mas apresentam risco de mutagênese insercional.
C
Os adenovírus são vírus de DNA não envelopados com tropismo para células epiteliais. Eles podem infectar células com eficácia e liberar o gene terapêutico, mas podem desencadear uma resposta imunológica.
D
Os adenovírus são vírus de DNA envelopados com uma ampla gama de hospedeiros. Eles podem ser produzidos e direcionados com eficiência a tipos celulares específicos, mas podem se integrar ao genoma da célula hospedeira, potencialmente interrompendo a função do gene.
E
Os adenovírus são vírus de DNA não envelopados com tropismo para células imunológicas. Eles podem desencadear uma resposta imunológica, mas são eficazes na entrega do gene terapêutico a tipos celulares específicos.