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Em 2022, um estudo publicado na Nature Biotechnology...
Ano:
2025
Em 2022, um estudo publicado na Nature Biotechnology demonstrou um avanço significativo no uso da técnica CRISPR-Cas9 para o tratamento da anemia falciforme. Os pesquisadores conseguiram editar o gene que codifica a hemoglobina nas células-tronco dos pacientes, corrigindo a mutação que leva à formação da hemoglobina defeituosa (HbS). Os pacientes tratados apresentaram aumento na produção de hemoglobina normal (HbA) e melhora clínica dos sintomas.
O princípio básico de funcionamento da técnica CRISPR-Cas9 e sua aplicação em terapia genética estão mais bem descritos em:
A
A técnica CRISPR-Cas9 utiliza proteínas sintetizadas em laboratório para substituir diretamente as proteínas defeituosas nas células do paciente, sem alterar o DNA.
B
O método CRISPR-Cas9 consiste em inserir um gene funcional em células doentes por meio de um vetor viral, promovendo a expressão correta da proteína.
C
A técnica CRISPR-Cas9 se baseia na capacidade de uma enzima (Cas9) atuar como uma "tesoura molecular", guiada por um RNA específico, para cortar o DNA em locais específicos.
D
O método CRISPR-Cas9 cria mutações aleatórias no genoma de células doentes para selecionar aquelas que sobrevivem melhor em condições adversas.
E
A técnica CRISPR-Cas9 utiliza fragmentos de DNA circular (plasmídeos) para substituir cromossomos defeituosos nas células do paciente, restaurando o fenótipo normal.