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Medicamentos para certas doenças raras são disponibilizados no SUS. Entre eles:
Nusinersena para Fibrose Cística.
Golimumabe para Doença de Gaucher
Fingolimode para Esclerose Múltipla; Golimumabe para Espondilite Ancilosante.
Fingolimode para Espondilite Ancilosante; Golimumabe para Esclerose Múltipla.
Alfataliglicerace para Esclerose Múltipla; Alfatanarato para Espondilite Ancilosante.