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O voretigene neparvovec-rzyl é a primeira terapia gênica...
O voretigene neparvovec-rzyl é a primeira terapia gênica para uso ocular aprovada no Brasil. Qual das alternativas abaixo descreve o genótipo de um paciente que mais provavelmente teria benefício com o tratamento?
A
Mutações patogênicas bialélicas no gene ABCA4.
B
Mutação patogênica em heterozigose no gene RHO.
C
Mutação patogênica em heterozigose no gene CRB1.
D
Mutações patogênicas bialélicas no gene RPE65.
E
Mutação patogênica em meninos no gene RPGR.