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A Deficiência da lipoproteína lipase é uma deficiência na...
A Deficiência da lipoproteína lipase é uma deficiência na produção da enzima que remove lipoproteínas, caracterizada por hipertriglicemia com episódios de dor abdominal, erupções cutâneas, graves crises de pancreatite (aguda) e hepatoesplenomegalia. Para o tratamento, é utilizado o fármaco cuja substância ativa é o alipogene tiparvovec (Glybera®; AMT-011, AAV1-LPL(S447X)), e, é associado a um vírus modificado, injetado por via intramuscular, que carrega até às mesmas o gene de expressão correta da lipoproteína lipase. Os processos biotecnológicos estão avançando na produção de fármacos biológicos como mencionado acima. Essa técnica se caracteriza
A
pela utilização da Clonagem Terapêutica in vivo na introdução de genes de vírus para substituir genes humanos alterados cuja deficiência origina diversas deficiências ou doenças monogênicas
B
pelo uso de Terapia Gênica in vivo de genes normais para substituir genes alterados, embora seja administrado de maneira invasiva o vírus modificado não se espalha pelo organismo
C
pelo uso da técnica de Pluripotência Induzida in vivo utilizando vírus modificado com genes humanos normais para substituir genes alterados em doenças complexas e multifatoriais
D
pela utilização de Hibridização in vivo de VNTR (número variável de repetições em sequências) dos genes virais com os genes humanos para substituição de genes deficientes.