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A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é a principal distrofia muscular que acomete men...
A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é a principal distrofia muscular que acomete meninos. Nos últimos anos, terapias modernas puderam renovar as esperanças de médicos, pacientes e familiares. Assinale a alternativa que contém informações corretas sobre as novas modalidades de tratar DMD.
A
Há pelo menos duas terapias inovadoras para DMD, no entanto, apenas uma delas é capaz de recuperar deambulação autônoma.
B
Uma vez que na DMD não costuma haver deleções ou duplicações de éxons, não há benefício de drogas que atuam após a transcrição gênica.
C
As novas terapias visam edição gênica, portanto, não é importante o tipo de mutação, basta que haja confirmação molecular de que estão presentes.
D
Os pacientes devem estar vinculados a grandes centros uma vez que as medicações são administradas por via intra-cerebral.
E
Pacientes com variantes do tipo sem sentido podem ser elegíveis ao uso da tecnologia readthrough, capaz de forçar a leitura do RNA mensageiro a despeito da variante.