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Os estudos de fase II ou desenvolvimento exploratório terapêutico ocorrem em indivíduos que apresentam a condição de interesse. Eles são importantes para a definição de uma decisão clínica de “prosseguir/não prosseguir” com relação a futuros desenvolvimentos clínicos. Tais estudos visam
confirmar eficácia do tratamento.
monitorar eventos adversos.
definir população alvo.
comparar eficácia entre tratamentos.