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- Q4413894
A terapia gênica com onasemnogene abeparvovec (Zolgensma)...
Ano:
2026
A terapia gênica com onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) utiliza um vetor viral para entregar uma cópia funcional do gene SMN1.
Sobre esse tratamento, assinale a afirmativa correta.
A
O vetor utilizado é um retrovírus que se integra aleatoriamente no genoma do hospedeiro.
B
O fármaco utiliza um vírus adenoassociado serótipo 9 (AAV9), que possui tropismo pelo sistema nervoso central e permanece na forma epissomal.
C
O objetivo é potencializar o splicing do gene SMN2, e não substituir o gene SMN1.
D
Não há risco de hepatotoxicidade.
E
A terapia deve ser administrada mensalmente durante toda a vida do paciente.